La Justicia avala que Osakidetza niegue a una paciente un tratamiento de 840.000 euros anuales porque su eficacia clínica es discutida

El Tribunal Superior de Justicia del País Vasco (TSJPV) ha avalado la decisión de Osakidetza de no financiar a una paciente guipuzcoana un medicamento cuyo coste asciende a unos 840.000 euros al año y sobre cuya eficacia clínica existen dudas. La sentencia, dictada el 1 de septiembre, revoca una resolución anterior que había dado la razón a la enferma y concluye que la negativa del Servicio Vasco de Salud no vulneró ni su derecho a la integridad física ni el principio de igualdad.

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El caso afecta a una mujer diagnosticada en 2022 de lipodistrofia generalizada adquirida o síndrome de Lawrence, una enfermedad rara para la que actualmente no existe cura. La patología provoca la pérdida progresiva del tejido adiposo y hace que las grasas se acumulen en órganos como el hígado, el corazón, el páncreas o los músculos, generando importantes alteraciones metabólicas. La paciente había sufrido ya una pancreatitis en diciembre de 2024 y presentaba diabetes y un grave descontrol metabólico.

Su endocrina solicitó que fuera tratada con metreleptina, comercializada como Myalepta, después de considerar que el tratamiento convencional había fracasado. Se trata de un medicamento huérfano, dirigido a enfermedades muy poco frecuentes, que no está comercializado en España ni incluido en la cartera de prestaciones financiadas por el Sistema Nacional de Salud. Según los datos incorporados al procedimiento judicial, tratar a una sola persona cuesta aproximadamente 840.000 euros cada año.

Osakidetza rechazó la petición, pero un juzgado de Donostia dio inicialmente la razón a la paciente. La sentencia de primera instancia entendió que el Servicio Vasco de Salud debía tramitar el procedimiento previsto para medicamentos en situaciones especiales y consideró que la negativa podía vulnerar los derechos fundamentales de la afectada. Osakidetza recurrió la resolución ante el TSJPV.

El debate judicial ha puesto frente a frente el criterio de la endocrina que atiende a la paciente y el de los expertos presentados por Osakidetza. La primera sostuvo que el tratamiento convencional había sido agotado y que la metreleptina era la única terapia aprobada específicamente que podía beneficiar a la enferma. Los peritos de Osakidetza cuestionaron, sin embargo, que el medicamento pudiera controlar suficientemente las alteraciones metabólicas y defendieron la existencia de otras alternativas terapéuticas.

La discusión resulta especialmente relevante por la relación entre el enorme coste del medicamento y los beneficios esperados. Según la prueba pericial recogida por el tribunal, la metreleptina permitiría reducir como máximo alrededor de un 30% los triglicéridos. En una paciente con niveles de entre 850 y 900 mg/dl, eso supondría dejarlos todavía entre 550 y 600 mg/dl, aproximadamente tres veces por encima del nivel considerado deseable.

Los expertos de Osakidetza señalaron además la existencia de tratamientos que podrían conseguir reducciones superiores. Entre ellos citaron Vazkepa combinado con estatinas, con reducciones de hasta el 41%; volanesorsen, hasta el 77%; y olezarsen, entre el 40% y el 60%. Durante el juicio, la endocrina de la paciente reconoció que no conocía algunos de estos medicamentos de última generación y afirmó que había agotado «el arsenal terapéutico que yo conozco».

El TSJPV considera por ello que no ha quedado demostrado que negar Myalepta ponga en peligro la vida o la integridad física de la paciente. La Sala aprecia que existen otros medicamentos financiados y recoge la existencia de «incertidumbre respecto a su beneficio clínico y eficacia terapéutica». También señala que la demandante no aportó una prueba pericial que acreditara suficientemente el beneficio que atribuía a la metreleptina.

El segundo argumento de la paciente era que otras doce personas habían recibido ya este mismo medicamento en España, lo que a su juicio suponía un trato discriminatorio. Sin embargo, Osakidetza consiguió convencer al tribunal de que once de esos doce tratamientos habían comenzado bajo circunstancias regulatorias distintas, fundamentalmente antes de que en agosto de 2020 se acordara expresamente no incluir Myalepta entre los medicamentos financiados por el sistema público.

El único precedente administrativamente parecido era el de un paciente de Cantabria, pero tampoco padecía exactamente la misma enfermedad. Este sufría lipodistrofia generalizada congénita, mientras que la paciente vasca tiene lipodistrofia generalizada adquirida. El tribunal considera que esta diferencia clínica impide utilizarlo como prueba de que Osakidetza haya discriminado a la demandante.

También existía un precedente dentro de la propia Osakidetza, aunque resultó todavía menos comparable. Un paciente del Hospital de Cruces había recibido metreleptina dentro de un ensayo clínico promovido por los National Institutes of Health estadounidenses. El medicamento fue suministrado durante dos años sin coste para Osakidetza ni para el Sistema Nacional de Salud y, además, el paciente sufría síndrome de Donohue, una enfermedad diferente.

La Fiscalía se posicionó, sin embargo, a favor de la paciente y pidió que se rechazara el recurso presentado por Osakidetza. Consideraba que estaban en juego sus derechos fundamentales a la igualdad y a la integridad física y argumentó que no era necesario esperar a que se produjera un daño efectivo: bastaba con que existiera un riesgo relevante para la salud.

El TSJPV ha terminado adoptando la posición contraria y dando la razón a Osakidetza. Considera justificadas las diferencias respecto a los otros pacientes y concluye que no hubo discriminación. La sentencia estima el recurso del Servicio Vasco de Salud, revoca íntegramente la resolución del juzgado donostiarra y declara conforme a derecho la negativa administrativa a financiar el medicamento. No impone costas a ninguna de las partes y la paciente todavía puede intentar recurrir ante el Tribunal Supremo.